Palkon suositus vie lääkkeen vaikeasti sairailta lapsilta

Kategoria: Astetta asiallisemmin | 0

Kirjoittaja Pia Lemmetty

SMA eli Spinaalinen lihasatrofia on harvinainen sairaus, joka aiheuttaa vaikeaa liikuntakyvyttömyyttä ja vaikeimmissa tapauksissa kuoleman ennen kahden vuoden ikää.

Peppi on kohta 10-vuotias suomalainen tyttö, joka sairastaa SMA 2:sta. Hän on reipas, älykäs ja sosiaalisesti lahjakas lapsi, jonka lihakset heikkenevät vuosi vuodelta. Pienenä hän pystyi vielä nousemaan tukea vasten seisomaan, nykyisin hän ei jaksa kääntää sängyssä kylkeään. Peppi tarvitsee toisen ihmisen apua lähes kaikessa liikkumisessa.

Vuosi sitten kaikille SMA:ta sairastaville ja heidän läheisilleen tuli lottovoiton kaltainen uutinen. Lääkeyhtiö Biogen oli kehittänyt lääkkeen, Spinrazan (nusinerseeni)  joka pysäyttää taudin etenemisen ja parantaa elämänlaatua merkittävästi. Lääke on kuitenkin kallis, ja Suomessa PALKO teki suositusluonnoksen, jossa todettiin, ettei lääkettä suositella otettavaksi Suomessa käyttöön. Jälleen kerran asiat olisivat paremmin Ruotsissa, jossa lääke annetaan kaikille alle 18-vuotiaille – kuten myös monissa paljon Suomea köyhemmissäkin maissa on tehty.

Norjassa lääkkeestä vielä keskustellaan, ja siellä UNICEF puuttui asiaan: on ihmisoikeuksien vastaista kieltää kehitetty, olemassa oleva lääke sairailta lapsilta.

On pelottavaa, kuinka heikosti argumentoiden näin suuri päätös on voitu tehdä. Näyttää todennäköiseltä, että tulevaisuudessa vastaavat tilanteet, joissa harvinaiseen sairauteen kehitetään suurin panostuksin hyvin kallis lääke, tulevat yleistymään. Päätöksessä lääkkeen korvattavuudesta on potilasryhmän osalta kyse koko elämän ratkaisevista asioista, esimerkiksi siitä, pystyykö säilyttämään itsemääräämisoikeuden tai elämään itsenäistä elämää. Siksi tilanteissa, joissa vaikuttavaksi todettu lääke päätetään jättää ottamatta käyttöön, on perustelujen oltava todella vahvat, erityisesti eettisen argumentoinnin osalta.

Nyt esillä oleva ehdotus (lue täältä) jossa päädytään siihen että nusinerseeniä ei oteta suomalaiseen palveluvalikoimaan, ei lähesty tarkasteltavaa kysymystä objektiivisesti ja tasapuolisesti molempia vaihtoehtoja punniten, vaan se on selvästi laadittu perustelemaan korvaamatta jättämispäätöstä.

Seuraavassa esimerkkejä perustelujen heikkoudesta ja yksipuolisuudesta:

  • Perustelumuistiossa (kohta 4.3) on lueteltu lähinnä ne maat, joissa on päätetty että lääkettä ei korvata ja jätetty mainitsematta maita joissa lääke on päätetty ottaa käyttöön (esim. Ruotsi, Ranska ja Italia).
  • Lääkkeen tutkimusten perusteella odotettavissa olevat hyödyt (kohta 8) on esitetty hyvin suppeasti ja eri tautiryhmiä sekoitellen, niin että lukijalle jää epäselväksi mitkä ovat odotettavissa olevat konkreettiset hyödyt lääkkeen käytöstä eriasteisissa SMA-tapauksissa. Vaikka tämä johtuu osin olemassa olevan tutkimustiedon puutteista, olisi lääkkeen tuomien hyötyjen tarkastelu silti ollut tärkeää tehdä perusteellisemmin. On tärkeää huomata, että näytön puute hyötyjen osalta johtuu siitä, että lääke on aivan uusi, eikä sen hyödyistä olisi vielä ole ollut edes mahdollista saada pitkän ajan vahvaa näyttöä. Kaikki tähän mennessä saadut tulokset ovat viitanneet siihen, että osalla potilaista motoriset kyvyt ja elämänlaatu voivat parantua ratkaisevasti. Muilla lääkkeen käyttö voidaan lopettaa koeajan jälkeen.
  • Ihmisarvo ja itsemääräämisoikeus (kohta 13): Itsemääräämisoikeuden suhteen muistiossa todetaan lähinnä, että potilaat ovat niin nuoria, että heillä ei (ainakaan sairauden alkuvaiheessa) ole itsemääräämiseen tarvittavia kykyjä ja niinpä vanhemmat toimivat heidän edustajinaan. Itsemääräämisoikeus terveydenhuollossa ei tarkoita, että potilaalla olisi oikeus saada mikä hyvänsä haluamansa hoito, vaan mm. sitä, että hoitoa ei anneta vastoin potilaan tahtoa. Muistio jättää kuitenkin huomioimatta, että itsemääräämisoikeuden kunnioittaminen tarkoittaa myös potilaan itsemääräämiseen tarvittavien kykyjen tukemista. Esimerkiksi vanhuksille tarjotaan tukea, jonka avulla he säilyttävät kykynsä päättää omista asioistaan. Näyttää todennäköiseltä, että nusinerseenihoito edistäisi SMA potilaiden kykyjä itsemääräämiseen (oman elämän hallintaan).
  • Oikeudenmukaisuus (kohta 13): Yksilöetiikan ja yhteisöetiikan käsitteet eivät liity oikeudenmukaisuuteen, vaan oikeudenmukaisuudessa nimenomaan on kyse yksilöiden välisistä suhteista. Ilmeisesti yksilön oikeudet ja oikeudenmukaisuus ovat käsitteinä menneet muistion kirjoittajilta sekaisin. Yleisen käsityksen mukaan oikeudenmukaisuus ei tarkoita yhteisten resurssien tasajakoa, vaan resursseja jaetaan hyvinkin epätasaisesti erilaisten tarpeiden mukaan. Voidaan myös puhua niin sanotusta mahdollisuuksien tasa-arvosta. Sen mukaan, resursseja voidaan jakaa myös erittäin epätasaisesti, jos sillä edistetään yksilöiden yhtäläisiä mahdollisuuksia.
  • Muistiossa mainitaan (kosta 13: oikeudenmukaisuus), että pienen potilasmäärän takia kustannukset lääkehoidosta eivät muodostuisi valtiolle kohtuuttoman suuriksi, mutta että pientä potilasmäärää ei voida pitää perusteena korkeiden kustannusten hyväksymiseksi. Kuitenkin on selvää, että lääkevalmistaja pystyy tarjoamaan suuren volyymin lääkkeitä suhteessa edullisemmin kuin harvinaissairauksien lääkkeitä, joihin mennyt kehitysrahoitus pitää kattaa vain pieneltä määrältä asiakkaita.

 

Spinraza on elämää mullistava lääke Pepille ja kaikille SMA:ta sairastaville henkilöille. Lääkkeen avulla heidän elämänlaatunsa paranee, välitön kuolemanuhka poistuu ja he pystyvät tekemään asioita itsenäisemmin. On surullista todeta, että elämme valtiossa, jossa voidaan näin vakavasti sairaat ihmiset jättää heitteille näin olemattomin perusteluin.

Pia Lemmetty
SMA Finland ry:n puheenjohtaja ja Pepin äiti

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *